Pacientes brasileiros com anemia hemolítica autoimune por anticorpos quentes (AHAI-Q) passam a contar com uma terapia registrada especificamente para a doença.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou uma nova indicação para o Imaavy, medicamento biológico à base de nipocalimabe.
O tratamento é destinado a adultos e adolescentes com 12 anos ou mais. Segundo a Anvisa, esta é a primeira terapia com indicação específica para AHAI-Q registrada no Brasil. A agência também informou que o país foi o primeiro a aprovar essa indicação para o medicamento.
Até essa autorização, pacientes com a doença eram tratados com outras estratégias terapêuticas, mas não havia no mercado brasileiro um medicamento registrado especificamente para essa forma de anemia autoimune.
Doença faz sistema imunológico destruir hemácias
A anemia hemolítica autoimune por anticorpos quentes é uma doença rara na qual o sistema imunológico passa a reconhecer as próprias hemácias como alvo.
Anticorpos do tipo imunoglobulina G (IgG) ligam-se às células vermelhas do sangue e favorecem sua destruição. Quando esse processo acontece em velocidade superior à capacidade do organismo de produzir novas hemácias, ocorre a anemia.
A doença recebe a classificação “por anticorpos quentes” porque a reação ocorre principalmente na temperatura normal do corpo.
Entre as manifestações estão cansaço intenso, falta de ar e anemia, podendo haver necessidade de transfusões de sangue e outras complicações. A incidência estimada é de aproximadamente um a três casos para cada 100 mil pessoas por ano.
Como funciona o Imaavy
O Imaavy é um medicamento biológico administrado por infusão intravenosa.
Seu princípio ativo, o nipocalimabe, é um anticorpo monoclonal que bloqueia o receptor neonatal Fc, conhecido pela sigla FcRn.
Esse receptor participa do mecanismo que prolonga a permanência da imunoglobulina G no organismo. Ao bloquear o FcRn, o nipocalimabe reduz a reciclagem e, consequentemente, a quantidade de IgG circulante.
O efeito inclui a diminuição dos autoanticorpos envolvidos na destruição das hemácias de pacientes com AHAI-Q.
Estudo avaliou resposta da hemoglobina
A decisão da Anvisa foi sustentada principalmente pelos resultados do estudo clínico ENERGY, de fases 2 e 3.
O ensaio foi multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, seguido de uma fase de extensão aberta.
No esquema aprovado, com 30 miligramas de nipocalimabe por quilo de peso corporal administrados por via intravenosa a cada quatro semanas, 23,7% dos participantes alcançaram uma resposta duradoura de hemoglobina.
Entre os pacientes que receberam placebo, o percentual foi de 7,7%. A diferença absoluta entre os grupos foi de 16 pontos percentuais.
Os dados relacionados aos níveis de hemoglobina, aos marcadores de destruição das hemácias e à fadiga também foram considerados consistentes com o benefício observado no estudo, de acordo com a análise divulgada pela agência.
Anvisa fez avaliação prioritária
O processo recebeu tratamento prioritário da Anvisa por envolver uma doença rara, séria e potencialmente debilitante para a qual não havia terapia especificamente aprovada no Brasil.
A análise seguiu os critérios previstos na RDC nº 1.001/2025 para pedidos que se enquadram nessa situação.
A agência considerou aceitável o perfil de segurança do medicamento diante da gravidade da doença e dos benefícios identificados nos estudos.
Segurança continuará sendo acompanhada
A aprovação não encerra o acompanhamento da segurança do tratamento.
Entre os aspectos que continuarão sob monitoramento estão infecções relacionadas à redução dos níveis de IgG e os possíveis efeitos decorrentes do uso prolongado do medicamento.
A Anvisa também informou que ainda não existem dados clínicos diretos do estudo ENERGY em adolescentes com AHAI-Q. A indicação para pacientes a partir dos 12 anos foi fundamentada na extrapolação dos dados obtidos em adultos, apoiada por ferramentas de modelagem e simulação.
Essas informações fazem parte da bula e do Plano de Gerenciamento de Riscos, que permite o acompanhamento do medicamento após sua entrada no mercado.
Medicamento já tinha outra indicação no Brasil
O nipocalimabe não é uma substância inédita no mercado brasileiro.
O Imaavy já havia recebido registro da Anvisa em 2025 para uso como complemento à terapia padrão da miastenia gravis generalizada em determinados pacientes adultos e adolescentes a partir dos 12 anos.
A decisão anunciada agora amplia a utilização do produto para a anemia hemolítica autoimune por anticorpos quentes.
A nova indicação representa uma mudança importante para uma população que até então não contava, no Brasil, com um medicamento registrado especificamente para essa condição.
O tratamento deverá ser realizado mediante avaliação e acompanhamento médico, considerando as características de cada paciente, os possíveis benefícios e os riscos associados à terapia.
*Da Agência Fonte Exclusiva
