A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro de um novo medicamento destinado ao tratamento da hemofilia no Brasil. O remédio, chamado Qfitlia (fitusirana sódica), desenvolvido pela farmacêutica Sanofi Medley, é indicado para pacientes a partir de 12 anos e pode ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia dos tipos A e B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação.
De acordo com dados do Perfil de Coagulopatias divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia. Desse total, 11.863 pacientes apresentam hemofilia tipo A e 2.339 convivem com o tipo B da doença.
A Anvisa informou que a análise do medicamento recebeu prioridade por se tratar de uma doença rara. A hemofilia é uma condição genética que compromete a capacidade do organismo de controlar sangramentos. Por estar associada ao cromossomo X, a doença ocorre predominantemente em homens.
Como a hemofilia afeta o organismo
A hemofilia ocorre quando o corpo apresenta deficiência de proteínas essenciais responsáveis pela coagulação do sangue, chamadas de fatores de coagulação. No caso da hemofilia A, há deficiência do fator VIII, enquanto na hemofilia B o problema está relacionado à falta do fator IX.
Sem a presença adequada dessas proteínas, o organismo não consegue produzir trombina de forma suficiente, uma enzima fundamental para a formação de coágulos e para o processo de cicatrização de feridas. Como consequência, os pacientes podem apresentar sangramentos prolongados ou recorrentes.
A gravidade da doença depende da quantidade desses fatores presentes no sangue. Em casos mais graves, os sangramentos podem ocorrer de forma espontânea, sem trauma aparente. Já nas formas mais leves, as hemorragias costumam surgir após cirurgias, lesões ou acidentes.
Segundo a Anvisa, as hemorragias são mais comuns em articulações e músculos, embora possam ocorrer em diferentes órgãos do corpo. Por isso, o diagnóstico precoce e o acompanhamento médico contínuo são considerados essenciais para evitar complicações e preservar a qualidade de vida dos pacientes.
Nova tecnologia pode simplificar tratamento
A presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), Tania Maria Onzi Pietrobelli, destacou que a chegada da fitusirana sódica representa um avanço aguardado há anos pela comunidade de pacientes.
Segundo ela, o medicamento apresenta uma forma de aplicação menos invasiva e mais prática. Enquanto os tratamentos atuais geralmente exigem infusões intravenosas frequentes, a nova medicação é administrada por via subcutânea e possui efeito prolongado.
Nos protocolos tradicionais, muitos pacientes precisam realizar aplicações de três a quatro vezes por semana. Com o novo medicamento, a expectativa é que a aplicação seja feita apenas uma vez a cada dois meses.
Para a representante da FBH, essa mudança pode trazer mais autonomia aos pacientes e reduzir o impacto da doença na rotina familiar.
Ela também avalia que a nova tecnologia pode contribuir para melhorar o funcionamento do sistema de saúde, diminuindo a demanda nos centros especializados em tratamento de hemofilia e facilitando a organização do atendimento.
Adesão ao tratamento ainda é desafio
A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, afirma que um dos principais desafios enfrentados atualmente é garantir que os pacientes consigam manter a regularidade do tratamento.
Segundo ela, pesquisas sobre a jornada de pessoas com hemofilia A e B no Brasil indicam que os resultados clínicos podem ser inferiores ao esperado justamente por causa das dificuldades de adesão às terapias disponíveis.
Na avaliação da entidade, a chegada de tratamentos mais simples e com menor frequência de aplicação pode contribuir para melhorar a adesão e, consequentemente, os resultados do acompanhamento médico.
*Da Agência Fonte Exclusiva
